Un innovador ensayo clínico de fase 1, dirigido por destacados científicos de la Universidad de Stanford, ha traído esperanzas a niños y jóvenes que luchan contra gliomas difusos de la línea media, unos de los tipos de tumores cerebrales más agresivos y letales. Este estudio utiliza terapias avanzadas de células CAR-T, una técnica previamente efectiva para tratar cánceres en la sangre, que hasta ahora había enfrentado desafíos en el tratamiento de tumores sólidos.

Los resultados iniciales son extraordinarios: entre los 11 pacientes que participaron en el ensayo, se observó una notable reducción en el tamaño de los tumores y mejoras en las funciones neurológicas. De hecho, un caso sobresaliente logró eliminar todos los rastros de un glioma que anteriormente se consideraba incurable. ¡Una verdadera luz en la oscuridad!

El glioma difuso de la línea media, conocido como DIPG, es uno de los subtipos tratados en este ensayo. Este tipo de tumor afecta principalmente al tronco encefálico y presenta una alarmante tasa de supervivencia a cinco años de menos del 1%. Conocido por causar discapacidades severas a medida que avanza, este cáncer es extremadamente difícil de abordar, principalmente por la resistencia a la quimioterapia y la ineptitud de la cirugía para extirpar los tumores.

Cada año, se diagnostican en Estados Unidos varios cientos de casos de gliomas difusos, con una esperanza de vida promedio de apenas un año. Esta sombría realidad destaca la importancia y la promesa de los avances logrados en este ensayo clínico.

La terapia innovadora desarrollada en Stanford Medicine consiste en modificar linfocitos T—células claves del sistema inmunológico— para que reconozcan y destruyan las células tumorales. La investigadora principal, Michelle Monje, identificó un marcador específico llamado GD2, que es producido en grandes cantidades por las células tumorales de estos gliomas. Con esta información, el equipo diseñó células CAR-T altamente especializadas para atacar este marcador.

Los resultados son impresionantes: de los 11 pacientes tratados, nueve mostraron mejoras funcionales significativas en relación con las discapacidades de su enfermedad. En cuatro casos, los tumores disminuyeron más del 50%, y un niño ha alcanzado una remisión completa: las imágenes cerebrales ya no muestran signos del tumor, ¡y ha estado saludable durante cuatro años desde su diagnóstico!

La supervivencia promedio de los participantes fue de 20.6 meses, un tiempo notablemente superior al esperado para esta enfermedad. Dos de los pacientes superaron los 30 meses, y uno de ellos continúa recibiendo administraciones regulares de células CAR-T. Este joven ha recuperado habilidades como caminar y correr, y ha experimentado mejoras significativas en su audición y sentido del gusto.

Con una actitud esperanzadora, el niño compartió su deseo de que "se aprendan de mis éxitos para ayudar a otros niños".

Este prometedor avance en el tratamiento de tumores sólidos representa un hito fundamental en la oncología pediátrica. Aunque aún en fases iniciales, los resultados ofrecen una chispa de esperanza para miles de familias que enfrentan la devastación del cáncer infantil. Además, subrayan el inmenso potencial de la biotecnología y la medicina personalizada en la lucha continua contra el cáncer.

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