Revertir la ceguera es uno de los mayores desafíos de la ciencia moderna. A lo largo de los años, investigadores de todo el mundo han buscado soluciones innovadoras. Recientemente, un grupo de científicos en Estados Unidos anunció resultados esperanzadores tras aplicar una terapia experimental de “edición genética” en pacientes con degeneración hereditaria de la retina. Los resultados mostraron que muchos de estos pacientes lograron mejorar su visión gracias a la modificación de un gen mutado.

Pero la investigación no se detiene aquí. La doctora Pia Cosma, del renombrado Centro de Regulación Genómica de Barcelona (CRG), está abriendo un nuevo camino en la terapia de la ceguera. Su ambicioso proyecto consiste en desarrollar una retina sintética utilizando células madre, que primero probará en ratones. Si los experimentos tienen éxito, el siguiente paso sería implantar esta retina en pacientes con retinosis pigmentaria, una enfermedad degenerativa rara que provoca la pérdida gradual de la visión. Este innovador proyecto cuenta con el respaldo financiero de la Fundación La Caixa, que ha destinado casi un millón de euros para su desarrollo, en colaboración con expertos de la Universidad Do Minho en Portugal.

Para aquellos que no estén familiarizados con esta enfermedad, la retinitis pigmentaria es un trastorno degenerativo que afecta a entre 3.000 y 5.000 personas. Esta patología se caracteriza por la pérdida progresiva de los fotorreceptores en la retina, las células responsables de convertir la luz en señales eléctricas que envían información al cerebro. En esencia, la retina actúa como un pequeño cerebro que procesa las imágenes que vemos.

¿Existen tratamientos efectivos para frenar esta degeneración? Aunque hay tratamientos que pueden ralentizar el proceso de pérdida de visión, actualmente no hay forma de detenerlo por completo. La rapidez de la degeneración depende de la mutación genética del paciente, y llega un punto en que la vista se pierde casi por completo. Es precisamente para estos pacientes en etapas avanzadas que se centra la investigación de Cosma. Actualmente, solo se están utilizando terapias genéticas para mutaciones específicas, lo que implica que no todos los pacientes se benefician de estas soluciones.

El núcleo del proyecto de Cosma es la creación de una retina sintética. ¿Cómo se llevará a cabo esto en el laboratorio? La investigadora planea desarrollar un tipo específico de retina, que consistirá en un organoide insertado en una bioestructura capaz de generar un nervio óptico. Esto se logrará mediante la reprogramación de células madre pluripotentes para crear un tejido similar a la retina, el cual será encapsulado en un andamio que favorezca la creación de un organoide adaptable al trasplante, permitiendo que se conecte con las estructuras aún funcionales de la retina del paciente.

Un aspecto crucial por considerar es: ¿la retina afectada pierde por completo su funcionalidad? La respuesta es no. Aunque la enfermedad ataca mayormente a los fotorreceptores, otras neuronas en la retina, como las interneuronas y las células ganglionares, pueden verse afectadas pero aún pueden funcionar hasta cierto punto. Esto presenta una oportunidad para que una retina sintética se integre y colabore con las partes de la retina que aún son viables.

El proceso de prueba inicial se llevará a cabo en ratones. Si la retina sintética se desarrolla con éxito, se transplantará a ratones con las áreas degeneradas, pero que aún mantengan la conexión con el cerebro. Este experimento permitirá evaluar cómo funciona la nueva retina y su capacidad para restaurar la visión.

Entonces, ¿podría este avance beneficiar a otros pacientes con diferentes patologías? El potencial es enorme. Este proyecto no solo está enfocado en la retinitis pigmentaria; podría ser un paso importante para tratar otras enfermedades relacionadas con la degeneración de fotorreceptores, y al crear un organoide que incluye un nervio óptico, también podría abrir la puerta a investigaciones en enfermedades como el glaucoma.

La esperanza está en el aire, y con este innovador enfoque, el campo de la medicina regenerativa podría estar al borde de una verdadera revolución en el tratamiento de la ceguera. La doctora Cosma y su equipo tienen la mirada firme en el futuro: ‘Esperamos tener éxito y dar a millones de personas una nueva oportunidad de ver’. ¡El futuro de la restauración de la visión puede ser más brillante de lo que pensamos!