Un avance sin precedentes en la lucha contra los tumores cerebrales infantiles ha sido reportado gracias a una innovadora terapia con células inmunes. Esta terapia ha mostrado resultados sorprendentes al lograr reducir significativamente los tumores cerebrales en niños y restaurar funciones neurológicas, incluyendo un caso excepcional en el que un paciente participó en un ensayo clínico en Stanford Medicine, donde se logró eliminar por completo los signos detectables de un tipo de cáncer cerebral que antes se consideraba incurable, según un estudio publicado en la prestigiosa revista Nature. Este hito representa uno de los primeros grandes éxitos en el tratamiento de tumores sólidos utilizando células CAR-T modificadas, abriendo nuevas puertas para los niños diagnosticados con tumores cerebrales y de la médula espinal, como el glioma pontino intrínseco difuso, conocido como DIPG.

Los hallazgos del estudio fueron publicados el 13 de noviembre, generando una ola de esperanza en la comunidad médica. Además, en octubre, la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) otorgó a esta terapia CAR-T la designación de “terapia avanzada de medicina regenerativa”, lo que permite a los investigadores acceder a un proceso de aprobación acelerado.

“Este tratamiento ha demostrado ser capaz de provocar regresiones tumorales significativas y mejorar las condiciones clínicas de los pacientes”, indicó la Dra. Michelle Monje, líder del ensayo y profesora de Neurooncología Pediátrica en Stanford Medicine. De los 11 niños que recibieron las células CAR-T durante el ensayo, 9 mostraron beneficios claros, mejorando sus funciones y reduciendo significativamente el tamaño de sus tumores.

El DIPG, la variante del tumor que afecta el tronco encefálico, tiene una tasa de supervivencia que ronda el 1% a cinco años. La situación es crítica, ya que estos tumores son difíciles de extirpar debido a que sus células malignas se mezclan con las sanas, y las opciones de tratamiento convencionales no han tenido éxito. En este contexto oscuro, los investigadores comenzaron a experimentar con las células CAR-T, una terapia creada a partir de las propias células del sistema inmune del paciente, modificándolas para atacar células cancerosas específicas.

Los resultados han sido sorprendentes. La Dra. Crystal Mackall, parte del equipo de investigación, subrayó que “pudimos ver pruebas claras de reversibilidad” en los espantosos síntomas que los pacientes presentaban, como la pérdida de movilidad y lenguaje, así como dolores neuropáticos devastadores. Esta esperanza de recuperación ha motivado a los investigadores a seguir refinando el enfoque.

Ignacio Melero, reconocido inmunólogo de la Universidad de Navarra, comentó que “la administración local de células CAR-T intratumoral será crucial para maximizar su eficacia”. Los investigadores han demostrado que este tipo de inmunoterapia puede ser clave para aumentar las tasas de éxito en el tratamiento.

La terapia CAR-T utilizada en este ensayo, desarrollada en Stanford, ya había mostrado promesas en modelos animales. En este estudio, se inscribieron a 13 pacientes, todos diagnosticados con DIPG o gliomas de la línea media. Los participantes recibieron quimioterapia previa para evitar que sus sistemas inmunológicos atacaran las células CAR-T, seguidas de infusiones intravenosas y en líquido cefalorraquídeo.

Los resultados son esperanzadores: una mejoría en los síntomas neurológicos y en algunos casos una reducción drástica del tamaño del tumor. Dos de los participantes han mostrado una notable mejoría en sus condiciones sin cambios en el volumen tumoral. A medida que los tumores comenzaron a reducirse, muchos de los niños recuperaron habilidades que habían perdido, revelando la potencial reversibilidad de los daños causados por la enfermedad.

El estudio destaca la necesidad de continuar desarrollando y afinando la terapia CAR-T, con miras a establecerla como tratamiento estándar para los tumores cerebrales infantiles. “Los resultados son un respaldo claro a la eficacia de esta manera de hacer inmunoterapia y representan una luz de esperanza para muchos”, concluyó el Dr. Luis Álvarez-Vallina, evidenciando el impacto positivo que estos tratamientos pueden tener en el futuro de los pacientes con estas enfermedades devastadoras.