Ocugen ha revelado resultados preliminares alentadores de la fase 1 de su ensayo clínico ArMaDa, que investiga la terapia genética OCU410 como un tratamiento innovador para la atrofia geográfica (GA) derivada de la degeneración macular seca asociada a la edad (DMAE). Esta terapia única se administra mediante una inyección subretiniana en una sola ocasión, lo que promete transformar el manejo de esta grave afección ocular que afecta la calidad de vida de millones de personas.

Resultados impactantes tras seis meses:

- **Seguridad garantizada**: Durante el ensayo, no se reportaron eventos adversos graves relacionados con el tratamiento, lo que respalda su seguridad y tolerabilidad para los pacientes.

- **Eficacia notable**: Los ojos que recibieron el tratamiento mostraron un crecimiento de las lesiones un 21.4% más lento en comparación con aquellos no tratados, lo que sugiere un impacto positivo en la progresión de la enfermedad.

- **Conservación del tejido**: Se observó una preservación significativa del tejido retiniano alrededor de las lesiones, lo que puede ayudar a mantener la salud visual a largo plazo de los pacientes.

- **Estabilidad visual**: En el 100% de los ojos tratados, se estabilizó la agudeza visual con baja luminancia (LLVA), un indicador crucial de la funcionalidad visual.

Un tratamiento integral en una sola dosis

La grandeza de OCU410 radica en su capacidad para atacar diversas vías patológicas de la enfermedad, como el metabolismo lipídico, la inflamación y el estrés oxidativo, todo en un solo procedimiento. Esto lo diferencia de las terapias actuales que requieren múltiples inyecciones y se centran solo en aspectos aislados de la enfermedad. Utilizando el receptor nuclear NR2E3, este tratamiento no solo protege, sino que también puede restaurar tanto el tejido retiniano como el epitelio pigmentario retiniano (RPE).

Avances en el ensayo clínico

En la actualidad, el ensayo clínico está avanzando a la fase 2, donde se evaluará la seguridad y eficacia de dosis más altas en un grupo ampliado de 45 pacientes. Estos se distribuyen entre tres cohortes: dosis media, dosis alta y un grupo control. Un total de 13 centros especializados en cirugía retiniana en Estados Unidos están involucrados en este estudio, con el objetivo de completar el proceso de dosificación en 2025.

Ocugen: Pionero en la investigación de enfermedades retinianas

Además de OCU410, Ocugen está explorando otras terapias genéticas innovadoras. Su estudio GARDian está en marcha, investigando OCU410ST para la enfermedad de Stargardt, mientras que OCU400 está dirigido a la amaurosis congénita de Leber (LCA). Estas investigaciones subrayan el compromiso de Ocugen de ofrecer nuevas opciones para enfermedades retinianas que hasta ahora carecían de tratamientos efectivos.

Con estos avances, Ocugen está abriendo un nuevo capítulo de esperanza para pacientes y familias afectadas por trastornos que impactan profundamente su salud visual. Este desarrollo no solo representa un avance en la ciencia médica, sino que también podría cambiar el futuro de muchas personas que sufren de DMAE y otros problemas oculares relacionados.