A pesar de ser poco comunes, las Enfermedades Raras (EERR) afectan la vida de millones de personas alrededor del mundo. La Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) estima que más de 300 millones de personas sufren alguna de estas condiciones. Solo en Europa, se calcula que entre 24 y 36 millones de personas están afectadas, incluyendo a 3 millones en España, lo que plantea un desafío significativo para el sistema de salud.

La Clave: Atención Multidisciplinaria

La gestión de estas enfermedades requiere una atención integral, en la cual los farmacéuticos hospitalarios juegan un papel crucial. Para mejorar estos procesos, el grupo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH), conocido como 'OrPhar-SEFH', ha lanzado su Plan Estratégico OrPhar-SEFH 2024-2027.

Palancas Estratégicas para la Transformación

En su plan, subrayan la urgencia de promover un rol más activo del farmacéutico hospitalario. Propone la creación de un especialista que guíe todo el proceso asistencial y la adaptación de protocolos existentes a las necesidades específicas de los pacientes. Además, busca concienciar sobre la necesidad de un tratamiento que se ajuste a las particularidades de las EERR.

Educación del Paciente: Un Elemento Crucial

El plan enfatiza la educación del paciente como un aspecto vital. Los farmacéuticos deben proporcionar material informativo y estar disponibles para consultas que permitan realizar un seguimiento efectivo, además de organizar talleres para resolver dudas. También se plantea la necesidad de un farmacéutico hospitalario de referencia y establecer canales de comunicación telefónica directos.

Desafíos en el Acceso a Medicamentos

El informe destaca la necesidad de implementar criterios específicos para la evaluación de medicamentos destinados a EERR, asegurando un acceso temprano a tratamientos huérfanos y agilizando la aprobación de solicitudes. También enfatiza la importancia de que la comunidad sea consciente de la relevancia de garantizar el acceso a estas medicaciones.

Identificando Fortalezas y Debilidades

A nivel interno, se detectan debilidades como la escasa visibilidad del farmacéutico hospitalario y la falta de cooperación entre las diferentes entidades científicas. Sin embargo, se destaca el conocimiento especializado de los farmacéuticos del grupo OrPhar-SEFH y su valiosa red de contactos que puede facilitar el desarrollo de proyectos.

Amenazas y Oportunidades en el Horizonte

A nivel externo, existen amenazas como la falta de adaptación del Sistema Nacional de Salud a nuevos tratamientos y la inequidad en el acceso entre comunidades autónomas. No obstante, hay oportunidades gracias a una mayor concienciación social sobre las EERR y avances tecnológicos en investigación que podrían transformar la atención.

Tiempos de Espera y Costos Elevados

Es importante mencionar que actualmente existen más de 7,000 EERR, muchas de las cuales son hereditarias y crónicas, impactando significativamente la calidad de vida de pacientes y familias. El tiempo medio de espera para un diagnóstico correcto es de 4 años, y en un 20% de los casos, puede extenderse hasta 10 años o más.

Las barreras a la innovación terapéutica también son evidentes, ya que los medicamentos huérfanos requieren un grupo reducido de participantes en ensayos clínicos y los costos asociados representan un gran reto para los sistemas de salud.