La farmacéutica GSK ha revelado resultados alentadores de su ensayo clínico mundial de Fase III, conocido como GLISTEN, que evalúa el linerixibat, un prometedor inhibidor selectivo del transportador ileal de ácidos biliares (IBAT). Este medicamento está destinado a adultos que sufren de prurito colestásico —una picazón incesante— asociada a la colangitis biliar primaria (CBP), una rara enfermedad hepática autoinmunitaria.

El ensayo ha demostrado que linerixibat cumple con su criterio de valoración principal al reducir de manera estadísticamente significativa la puntuación mensual del prurito durante un periodo de 24 semanas en comparación con un placebo. Participaron en el estudio pacientes que presentaban prurito de moderado a intenso, los cuales estaban bajo tratamientos estables recomendados por las guías para el manejo del picor, y algunos ni siquiera habían sido tratados previamente. Los resultados preliminares sobre la seguridad del medicamento también coinciden en general con lo observado en ensayos previos.

Kaivan Khavandi, vicepresidente senior y director global de I+D de GSK, ha afirmado: “Linerixibat tiene el potencial de convertirse en la primera terapia mundial específicamente desarrollada para tratar el prurito en la CBP. Estos resultados positivos sugieren que podría ser un gran apoyo para los pacientes cuya calidad de vida se ve severamente afectada por este problema persistente.”

Se prevé que para el año 2030, el número de personas diagnosticadas con CBP alcance los 510.000 a nivel mundial, de las cuales más de 240.000 padecerán el incómodo síntoma del prurito intenso que deberá ser tratado, lo que subraya la urgente necesidad de nuevas soluciones terapéuticas. Las opciones actuales contra el prurito colestásico son a menudo ineficaces y presentan limitada tolerabilidad, dejando a muchos pacientes sin alivio. La CBP, que afecta principalmente a mujeres, puede causar daños graves al hígado y posible insuficiencia hepática si no se maneja adecuadamente.

Uno de los síntomas más preocupantes de la enfermedad es el prurito constante, así como la fatiga que frecuentemente se agrava durante la noche. Actualmente, no existe una cura para esta condición.

Carol Roberts, presidenta de The PBCers Organization, señala que “para muchos pacientes, el prurito asociado con la CBP es implacable y frecuentemente grave, lo que impacta de manera significativa en su calidad de vida y salud mental”. Ella destaca la necesidad de contar con una opción de tratamiento que no solo mitigue el síntoma, sino que también aborde su causa subyacente.

Los hallazgos completos del estudio GLISTEN se presentarán en un congreso científico venidero, marcando un potencial hito en el tratamiento de esta compleja enfermedad. Mientras tanto, es importante mencionar que linerixibat aún no ha sido aprobado en ninguna parte del mundo, aunque ya cuenta con la designación de medicamento huérfano tanto en EE. UU. como en la Unión Europea, abriendo la puerta a futuras posibilidades de tratamiento para aquellos que padecen esta difícil enfermedad.