Egy ausztrál biotechnológiai cég, a Filamon Limited, új generációs demenciaellenes szert fejleszt, amely a gyulladások csökkentésére összpontosít. Az ALPHA-003 nevű gyógyszer klinikai tesztelése jelenleg folyamatban van, köszönhetően a biztató előzetes eredményeknek. A készítmény lényege, hogy védje az agy idegsejtjeinek belső struktúráját a gyulladás okozta károsodásoktól.

Az egészséges idegsejtekben a tau-fehérjék feladata a sejten belüli mikrocsövek stabilizálása. Ezek a hosszú, üregekkel rendelkező csövek nélkülözhetetlenek az agy megfelelő működéséhez. Ha a tau-fehérjékben zavar keletkezik, és azok összegabalyodnak, az a sejtek működésének leállásához vezet, ami tauopátiás betegségeket, például Alzheimer-kórt vagy krónikus traumatikus encephalopathiát okozhat.

A demencia különböző formáinál a mikrocsövek pusztulása a legfőbb probléma, amelyet a Nyugat-Sydney Egyetem onkológusprofesszora, Kieran Scott szerint eddig senki sem tudott hatékonyan kezelni. "Úgy gondoljuk, hogy az ALPHA-003 lehet az első gyógyszer, amely stabilizálja a tau-fehérjéket és a neurofilamentumokat" - mondta Scott.

A gyógyszert mesterséges intelligenciával tervezték úgy, hogy blokkolja a hGIIA foszfolipáz enzimet, és kezdetben gyulladáscsökkentőként indult. Később, amikor kiderült, hogy a tau-fehérjék szerkezete is megváltozik a hGIIA enzim hatására, elkezdték tesztelni az ALPHA-003 védő hatását. Ekkor igazolódott, hogy a szer képes megakadályozni a tau-fehérjecsomók kialakulását.

A klinikai kísérleteket megelőző vizsgálatok kimutatták, hogy a gyógyszer képes átlépni az agy-ér gátat, azaz eljut a rendeltetési helyére, az agyi sejtekbe.

A Filamon igazgatója, Graham Kelly hangsúlyozta, hogy nemcsak tudományos, hanem személyes motiváció is áll a kutatás mögött, mivel a demencia közvetlen közelről érintette egy barátját. Kelly szerint a demencia egy olyan folyamat, ahol egyrészt a kiváltó okok, például az idegek gyulladása, másrészt azok következményei játszanak szerepet. Az ALPHA-003 a következményeket enyhíti, míg a kiváltó okokkal egy másik kutatás foglalkozik.

A demencia, különösen az Alzheimer-kór, a legnehezebb kutatási területek közé tartozik, a betegség okainak feltárása ugyanis sokszor félrevezető elméletekhez, például az amiloid hipotézishez vezetett, amelyet sok esetben tudományos hamisítványként elutasítottak. Az Egyesült Államok gyógyszerfelügyelete két évtizeden át nem hagyott jóvá új Alzheimer-gyógyszert, míg 2021-ben az Aducanumab nevű szer elfogadása miatt három tanácsadó lemondott, mert nem látták igazoltnak az amiloidok ellen irányuló antitestgyógyszer hatékonyságát.

Az ALPHA-003 tehát új reménnyel kecsegtet, és várhatóan a klinikai tesztelése 2026-ban kezdődik. Érdemes követni a fejleményeket, hiszen a demencia kezelésében jelentős lépés lehet a közeljövőben!