Na última segunda-feira, uma reunião crucial ocorreu entre representantes do Ministério da Saúde e a farmacêutica Novartis, responsável pelo Zolgensma, considerado o medicamento mais caro do mundo. Após esse encontro, o governo enviou uma proposta de Acordo de Compartilhamento de Riscos (ACR), atual foco de análise da empresa. As partes evidenciaram que as negociações foram “produtivas” e há grande expectativa por um acordo iminente.

A farmacêutica Novartis enfatizou que a finalização do acordo é uma prioridade, buscando condições que agilizem o processo e beneficiem os pacientes que lutam contra doenças raras, como a Atrofia Muscular Espinhal (AME), uma condição devastadora que pode ser atenuada com o uso do Zolgensma.

O Ministério da Saúde reiterou seu compromisso em oferecer opções terapêuticas para doenças raras, afirmando que, desde 2023, mais de 34% das tecnologias incorporadas ao SUS são voltadas para essas condições. Não houve registro de pacientes com decisões judiciais favoráveis que deixaram de ser atendidos.

Porém, o fornecimento do Zolgensma apresenta desafios logísticos significativos. O governo terá que monitorar a evolução clínica dos pacientes sob terapia gênica, um processo inédito no Brasil, que envolve um acordo comercial que condiciona o pagamento ao monitoramento do progresso dos pacientes. Esse modelo busca garantir a eficácia do tratamento enquanto distribui os riscos entre o Ministério da Saúde e a Novartis, aliviando, assim, o ônus financeiro para os pacientes.

A AME é uma condição genética rara que afeta a produção da proteína SMN, essencial para a saúde dos neurônios motores. Sem essa proteína, os neurônios morrem, resultando em graves comprometimentos nos movimentos, na respiração e na deglutição. No Brasil, estima-se que a AME afete cerca de 65 pessoas a cada 100 mil habitantes.

O Zolgensma atua corrigindo essa deficiência genética através da introdução do gene ausente no corpo do paciente por meio de uma cápsula viral modificada em laboratório. Trata-se de um tratamento inovador e único para a doença.

O médico geneticista Salmo Raskin, especialista em genética médica, alerta para algumas questões. “O sistema público de saúde brasileiro carece de experiência no monitoramento destes tratamentos. Definir o que configura ‘melhora’ é um desafio; se a condição da criança não piorar, isso já basta? Ou será que precisamos observar melhorias mais significativas?” pondera.

Além disso, a logística de aplicação e a periodicidade das consultas será fundamental. O Zolgensma é indicado especialmente para crianças com tipo 1 da AME, que geralmente são diagnosticadas entre zero e seis meses. Já para casos tipo 2, crianças entre seis e dezoito meses têm acesso a outros medicamentos, mas estes não se equiparam à terapia gênica.

A má notícia é que a judicialização permanece uma rota de acesso ao medicamento. Pacientes têm conseguido o tratamento por meio de decisões judiciais, utilizando recursos do governo. A Novartis se opõe a esse modelo, argumentando que a judicialização não garante um acesso equitativo para todos os pacientes. Enquanto isso, a farmacêutica mantém uma abordagem personalizada com o sistema de saúde para garantir que aqueles com acordos pré-estabelecidos possam ter acesso ao tratamento, até que a disponibilização plena no SUS se concretize.

De acordo com especialistas, uma única aplicação do Zolgensma pode substancialmente aumentar a sobrevida dos pacientes, reduzindo a necessidade de ventilação mecânica, além de propiciar melhorias no desenvolvimento motor. Seus efeitos colaterais são considerados controláveis e, atualmente, o preço estipulado para o Zolgensma no Brasil é de aproximadamente R$ 5,7 milhões, uma quantia significativa que tem gerado debates sobre a viabilidade de tratamentos para doenças raras no Sistema Único de Saúde.