Introducción

En España, alrededor de tres millones de personas padecen enfermedades raras, un término que engloba cerca de 7,000 dolencias distintas. La división de terapias génicas de Novartis, encabezada por Alicia Folgueira, se dedica a prevenir y tratar estas enfermedades a través de innovaciones terapéuticas que buscan mejorar y prolongar la vida de sus pacientes.

Compromiso con la Medicina

“Trabajamos incansablemente reimaginando la medicina, atacando las causas raíz de las enfermedades. Aquí en Novartis decimos que ‘cerrar el grifo es mejor que pasar la fregona’, y esto es especialmente cierto en el ámbito de las enfermedades raras, donde la mayoría presentan un componente genético fundamental para el bienestar de las personas”, afirma Folgueira.

Desafíos en la Investigación

Uno de los principales desafíos en este campo es la escasez de pacientes, lo que dificulta la investigación y encarece los costos. “Desde que se identifica una diana terapéutica potencial hasta que se logra un medicamento exitoso, pasan años, y la inversión necesaria es considerable”, explica.

Logros Notables

Entre sus logros más notables se encuentra la terapia genética para niños con atrofia muscular espinal, una condición que a menudo les otorga una expectativa de vida de solo dos años. “Con una sola dosis, introducimos el gen que permite la producción de la sustancia que falta en su organismo y que es responsable de la enfermedad”, agrega Folgueira.

Perspectivas Futuras

Este enfoque revolucionario no solo representa una esperanza para quienes padecen estas condiciones, sino que también abre un camino hacia nuevas soluciones en la medicina personalizada y el tratamiento de otras enfermedades genéticas.

Conclusión

La biotecnología está avanzando a pasos agigantados, y Novartis se posiciona como un líder en esta transformación. Con la creciente importancia de la medicina personalizada y la terapia génica, surgen nuevas inquietudes y expectativas en el campo de la salud pública. ¿Estamos ante el inicio de una nueva era en la medicina? La respuesta, sin duda, está en el trabajo continuo de investigadores y empresas como Novartis. ¡Mantente atento a las futuras innovaciones que podrían cambiar radicalmente la forma en que abordamos la salud!