Por primera vez en la historia, un innovador ensayo clínico ha demostrado la efectividad de un medicamento experimental antiamiloide, el gantenerumab, capaz de eliminar las placas de proteína que se acumulan en el cerebro. Esta eliminación ha reducido el riesgo de desarrollar síntomas de demencia relacionados con el Alzheimer de casi el 100% a alrededor del 50%.

El estudio fue conducido por la Unidad de Ensayos de la Red de Alzheimer de Herencia Dominante de la Familia Knight (DIAN-TU), ubicada en la Facultad de Medicina de la Universidad de Washington en San Luis, EE. UU. Su objetivo era investigar si el tratamiento temprano para eliminar las placas amiloides del cerebro, muchos años antes de la aparición de los síntomas de demencia en individuos predispuestos a desarrollar la enfermedad en su mediana edad, podría retrasar el inicio de la misma por décadas.

En este fascinante estudio participaron 73 personas con mutaciones genéticas raras que llevan a la sobreproducción de amiloides, lo que prácticamente asegura el desarrollo de Alzheimer a una edad temprana. En un subgrupo de 22 participantes que comenzaron sin problemas cognitivos y que recibieron el fármaco durante un periodo prolongado (un promedio de ocho años), los resultados fueron impresionantes: se redujo el riesgo de desarrollar síntomas de un 100% a aproximadamente un 50%, según el análisis primario de los datos, respaldado por múltiples análisis adicionales.

"Todos los participantes de este estudio estaban destinados a desarrollar la enfermedad de Alzheimer, y algunos de ellos aún no han mostrado señales de la misma", destaca el autor principal, el profesor Randall J. Bateman.

Los hallazgos respaldan la llamada hipóstesis amiloide de la enfermedad de Alzheimer, que sostiene que la acumulación de placas amiloides en el cerebro es la causa inicial de la demencia, y que su eliminación o bloqueo puede prevenir la aparición de síntomas. Bateman y su equipo evaluaron la eficacia de este fármaco antiamiloide para determinar su capacidad de prevenir la demencia.

El ensayo original, conocido como Knight Family DIAN-TU-001, se inició en 2012 y fue el primero en el mundo enfocado en la prevención del Alzheimer. Participaron individuos con deterioro cognitivo leve o ningún síntoma, y se encontraban dentro de un rango de 15 años antes a 10 años después de la edad prevista de inicio de la enfermedad, de acuerdo a su historial familiar.

Aunque el ensayo concluyó en 2020, revelando que el gantenerumab redujo los niveles de amiloide en el cerebro, no se observó mejora en la función cognitiva en el grupo asintomático, lo que llevó a los investigadores a extender el estudio para seguir evaluando el fármaco. Sin embargo, la extensión del ensayo fue suspendida a mediados de 2023, luego de que Roche y Genentech decidieran interrumpir el desarrollo del gantenerumab debido a resultados inconsistentes en estudios previos.

Sin embargo, el análisis de los datos mostró que eliminar las placas amiloides años antes de la esperada aparición de la demencia pudo retrasar su desarrollo, aunque estos resultados fueron significativos solo para el subgrupo que comenzó sin síntomas y que recibió el tratamiento más prolongado.

Un dato impactante es que el grupo que recibió el tratamiento durante un promedio de ocho años tuvo un efecto contundente: el gantenerumab redujo a la mitad el riesgo de desarrollar síntomas. Este resultado sugiere que la administración del tratamiento muchos años antes de la aparición de los síntomas es crucial para la prevención de la enfermedad.

Es importante mencionar que el gantenerumab, al igual que otros fármacos antiamiloides, se ha asociado a efectos secundarios conocidos como anomalías de imagen relacionadas con amiloide (ARIA). Aunque la mayoría de los casos de ARIA son asintomáticos y se resuelven por sí solos, existe una pequeña casuística de casos más graves y, en raras ocasiones, se han reportado muertes vinculadas a este efecto secundario.

Esta emocionante investigación no solo representa un avance crucial en la batalla contra el Alzheimer, sino que también podría abrir la puerta a nuevas estrategias preventivas para otras formas de demencia. ¡El futuro de la neurociencia parece prometedor!