A Svéd Királyi Akadémia bejelentette, hogy a 2024-es orvosi Nobel-díjat Victor Ambrosnak és Gary Ruvkunnak ítélte oda a mikro-RNS molekulák felfedezéséért, valamint azok szabályozó szerepének megértéséért. Ez a felfedezés forradalmasította a sejtbiológiát, és új lehetőségeket nyitott meg a génkezelés és a rákgyógyítás terén.

Victor Ambros, amerikai biológus, a mikro-RNS felfedezője, először C. elegans fonálférgekben fedezte fel ezeket a rövid RNS-szakaszokat, amelyek belső szabályozási mechanizmusokban játszanak szerepet, nem pedig a klasszikus fehérjeszintézis során. Gary Ruvkun, szintén amerikai biológus, pontosan megmutatta, milyen szerepet játszanak ezek a molekulák a sejtek működésében.

Bár a mikro-RNS-ek felfedezése 1993-ban történt, kezdetben különös hibának tűntek. Később azonban kiderült, hogy jelentős szerepet töltenek be a DNS-átírás utáni szabályozásban, biztosítva a genetikai információk megfelelő továbbítását az mRNS segítségével. Érdekesség, hogy a mikro-RNS-ek nemcsak a fonálférgekben, hanem az emlősök sejtjeiben is megtalálhatóak, és fontos szerepet játszanak a tumorok fejlődésében.

Tavaly Karikó Katalin és kollégája, Drew Weissman osztozott az orvosi Nobel-díjon az mRNS technológia kifejlesztéséért. Ez a technológia lehetővé tette, hogy a COVID-19 világjárvány alatt villámgyorsan új vakcinákat lehessen kifejleszteni, így milliók életét mentették meg.

Ambros és Ruvkun felfedezése közvetlen összefüggésben áll Karikó és Weissman kutatásaival. A mikro-RNS-ek segítik az mRNS által közvetített információk szabályozását. Mérföldkőnek számít, hogy a mikro-RNS-ek potenciálisan új útvonalakat nyithatnak meg a rákkal szembeni küzdelemben, és már folyamatban vannak kutatások ezen a téren.

Az orvosi alkalmazásuk kutatása a mikro-RNS-ek terén nemrég kezdődött el, és már van olyan vérteszt is, amely az ALS betegség kimutatására használható. A jövőbeni kutatások során a mikro-RNS-ek rákellenes felhasználásáról is egyre több hasznos adat gyűlik össze, ami komoly reményeket ébreszt a tudományos közösségben.

Ez a felfedezés nemcsak az orvostudomány számára jelentős előrelépést, hanem új utakat is nyit meg a génszabályozás és a gyógyszerfejlesztés terén. Az elkövetkező évtizedekben valószínűleg számos új kezelési módszert találunk ki, amelyek a mikro-RNS-ek segítségével képesek lesznek véget vetni a súlyos betegségeknek.