Egy forradalmi áttörés lehetősége bontakozik ki a krónikus betegségek, például szívbetegségek, cukorbetegség és rák kezelésében, amely a Pennsylvaniai Egyetem kutatói által kifejlesztett új módszeren alapul. E technika lipid nanorészecskék segítségével képes biztonságosan eljuttatni a DNS-t a sejtek belsejébe.

A kutatók által kifejlesztett eljárás alapvetően megváltoztathatja a krónikus betegségek kezelésének módját. A lipid nanorészecskéket (LNP-k) alkalmazva a sejtek képesek olyan fehérjék előállítására, amelyek kulcsfontosságúak a betegségek leküzdésében. E módszer nemcsak hatékonyabb, hanem biztonságosabb is a régebbi DNS-átviteli technikákhoz képest, mivel jelentősen csökkenti az immunválasz kockázatát.

A kutatási eredményeket nemrég publikálták a Nature Biotechnology folyóiratban, felfedve az új terápia ígéretes alkalmazási lehetőségeit.

Az új technológia egyaránt gyökerezik a genetikai orvostudományban és az mRNS terápiák fejlődésében, mint amilyeneket COVID-oltások során használtak. Karikó Katalin és Drew Weissman, a mRNS technológia úttörői, bemutatták, hogy az mRNS biztonságosan bejuttatható a szervezetbe. Azonban az mRNS terápia gyors lebomlása és a specifikus sejttípusok célzása miatt eddig korlátozott volt a krónikus betegségek kezelésében.

Az új DNS-alapú terápia viszont hónapokig, akár évekig aktív maradhat a sejtekben, és programozható módon képes arra, hogy specifikus sejttípusokat célozzon meg. Ez jelentős előny, különösen a krónikus betegségek esetében.

Korábban a lipid nanorészecskék alkalmazása a DNS-bejuttatás során számos kudarcot szenvedett, mivel súlyos immunreakciókat idéztek elő. E problémát a kutatók a sejtek természetes gyulladásgátló molekulájának, a nitro-oleinsavnak (NOA) a bevezetésével orvosolták.

A laboratóriumi vizsgálatok során a javított DNS-bejuttató rendszert kapott egerek túlélték a kísérleteket, és a kezelt sejtek körülbelül hat hónapig termelték a kívánt terápiás fehérjéket egyetlen adagtól. Ez az új módszer tehát nemcsak hosszabb ideig biztosít hatást, hanem kevesebb immunválaszt is provokál, célzottabban képes megcímezni a specifikus sejteket, és többször is beadható anélkül, hogy elveszítené hatékonyságát.

A jövőbeli kutatások a technológia finomítására és hatékonyságának tesztelésére fognak összpontosítani különböző szövetek és betegségek esetében. Ezek az új áttörések a rák, a cukorbetegség és más krónikus betegségek kezelésének jövőjét alakíthatják át, és reményt adhatnak a betegeknek.