Il Nobel per la Medicina 2024 è stato assegnato ai due scienziati americani Victor Ambros e Gary Ruvkun per la loro fondamentale scoperta dei micro RNA. Queste piccole molecole non solo stano aprendo la strada a terapie innovative, ma giocano anche un ruolo cruciale nella regolazione dell'attività genetica, un meccanismo chiave per comprendere molte malattie, tra cui i tumori e i difetti congeniti.

I micro RNA, definite le 'istruzioni molecolari' del nostro DNA, sono essenziali per garantire il corretto funzionamento delle cellule. Ogni cellula ha un libretto di istruzioni identico, ma a seconda del tipo di cellula — che sia nel cervello, nei muscoli o nella pelle — vengono selezionate e attivate solo le istruzioni necessarie. Questa scoperta, risalente a decenni di ricerche, ha dimostrato come la modulazione dell'espressione genica nei multicellulari sia influenzata dai micro RNA. In effetti, il genoma umano codifica più di mille micro RNA, rendendo evidente il loro ruolo critico nello sviluppo e nella salute degli organismi.

Ambros e Ruvkun hanno condotto le loro ricerche sui vermi Caenorhabditis elegans, scoprendo che mutazioni nei geni lin-4 e lin-14 alteravano i tempi di attivazione dei programmi genetici. Questo ha ispirato ulteriori studi, culminati nel 2000 con l'identificazione del micro RNA let-7, un gene fondamentale presente in molti organismi. Da allora, centinaia di micro RNA sono stati identificati, amplificando la comprensione del loro impatto in medicina e biologia.

Il riconoscimento di Ambros e Ruvkun sottolinea l'importanza della ricerca di base nella scoperta scientifica. I micro RNA non sono solo cruciali per la differenziazione cellulare ma giocano anche un ruolo nelle malattie autoimmuni, nel diabete e in altri gravi disturbi. "Anche piccole variazioni nei micro RNA possono influenzare la salute degli individui", afferma il genetista Giuseppe Novelli dell’Università di Roma Tor Vergata. "Essi modulano l'espressione dei geni, e i progressi in questo campo possono condurre a nuovi trattamenti per una vasta gamma di malattie".

A Tor Vergata, gli scienziati si sono anche concentrati sulla possibilità di utilizzare i micro RNA come biomarcatori per diagnosticare patologie, incluse quelle legate a infezioni come il Sars-CoV-2. È stato sviluppato persino un farmaco sperimentale basato su questa tecnologia contro il cancro al fegato.

Ambros, 71 anni, e Ruvkun, 71 anni, sono rispettivamente professori alla University of Massachusetts Medical School e all’Università di Harvard. Entrambi hanno dedicato la loro carriera alla ricerca sul controllo genico e sul potenziale terapeutico dei micro RNA.

La settimana dei Nobel prosegue con l'attesa per i premi per la Fisica e la Chimica, continuando a celebrare le scoperte scientifiche che stanno trasformando la nostra comprensione del mondo naturale.

Il Nobel assegnato quest'anno mette in evidenza come le scoperte fatte in organismi semplici possano avere un impatto profondo sulla medicina umana, un messaggio potente sull'importanza delle ricerche fondamentali nel plasmare il futuro della salute mondiale.